Deux bébés-bulles sauvés par la thérapie génique

Enfin, l'espoir est devenu réalité. Pour la première fois, après dix ans de balbutiements, d'errements et de polémiques, la thérapie génique entre dans le champ de la médecine. Deux enfants atteints d'une maladie héréditaire gravissime ont été soignés, de façon durable, par un traitement génétique. Ce succès est rapporté aujourd'hui dans Science, la revue américaine de référence. Il est le fruit du travail de plusieurs équipes françaises, réalisé avec les soutiens de l'Inserm, de l'Assistance publique et de l'Association française contre les myopathies, et coordonné par l'immunologiste Alain Fischer et la biologiste Marina Cavazzana-Calvo. Tout s'est passé à l'hôpital Necker-Enfants malades à Paris. C'est là qu'ont été traités les deux bébés âgés, au moment du traitement, de 8 et 11 mois. Ils sont entrés à l'hôpital souffrant d'une maladie génétique nommée «déficit immunitaire combiné sévère lié au chromosome X» ou DICS-X. Pathologie exclusivement masculine, elle est rare (elle frappe un garçon sur 150 000) et fatale. Si rien n'est fait, les enfants meurent dans leur première année. Sauf à vivre dans un environnement parfaitement stérile (une «bulle»), ils sont usés par des diarrhées, des mycoses, des pneumonies. Leur organisme est incapable de lutter contre la moindre infection, parce qu'un défaut génétique les prive d'une catégorie vitale de cellules sanguines: les lymphocytes T et les cellules dites «tueuses» (NK pour «natural killer»). En théorie, cette maladie est corre