Cap sur «la grande tentative», la thérapie génique. C'est, cette

année encore, le mot d'ordre du Téléthon, organisé pour la treizième fois par l'Association française contre les myopathies (AFM) (1). Mais qu'en est-il aujourd'hui de cette «médecine du futur» qui promet de traiter un vaste éventail de pathologies par une greffe de gène: maladies dues à la déficience d'un seul gène comme la mucoviscidose, mais surtout cancer, diabète, troubles vasculaires, et même infections (lire Libération du 5 octobre 1999)? Cette voie thérapeutique a commencé à être explorée il y a dix ans. Depuis, un seul résultat positif a été publié, aux Etats-Unis en décembre 1997, concernant un trouble circulatoire aigu. Un, peut-être deux ou trois succès en dix ans, est-ce beaucoup ou peu? Nous avons posé la question à Marc Peschanski. Rédacteur en chef de la revue Médecine/Sciences (2), neurobiologiste et directeur de l'unité 421 de l'Inserm, il mène actuellement un essai de thérapie génique d'une maladie neurodégénérative due à la déficience d'un gène, la chorée de Huntington.

Quel bilan tirez-vous de dix ans d'essais de thérapie génique?

Globalement, le bilan est sombre. En dix ans, il y a eu près de 400 essais, impliquant plus de 3 000 patients, des milliers de chercheurs, des centaines de laboratoires publics et surtout privés. Résultat, pour l'instant, la thérapie génique n'a pas eu d'effets bénéfiques, à une ou deux exceptions près. J'estime que, face à tous ces échecs, il serait utile de faire u