Jusque-là, la thérapie génique pour soigner les bébés-bulles avait été un succès. Dix bébés atteints d'un déficit immunitaire génétique gravissime (le DICS-X). Neuf soignés en France en une seule injection de cellules corrigées avec le gène qui leur faisait défaut. Tous avaient quitté leur bulle stérile, retrouvé leur chez-eux et une vie normale. Juste un petit contrôle de routine tous les trois mois pour vérifier le repeuplement en globules blancs du système immunitaire. RAS pendant trente mois.

Leucémie. Jusqu'à l'année dernière. Alain Fischer et Marina Cavazzana-Calvo, de l'hôpital Necker (Paris), annonçaient une prolifération anormale et anarchique de globules blancs, une maladie similaire à une leucémie, chez deux de leurs patients. Pourquoi, comment ? En attendant d'en savoir plus, les médecins français avaient préféré stopper toute nouvelle tentative de thérapie génique de cette maladie pour retourner à la paillasse.

Aujourd'hui, les deux enfants sont en rémission, et, dans la revue Science, Marina Cavazzana-Calvo, Alain Fischer et leur équipe présentent un début d'explication. «On montre que le rétrovirus [qui sert de vecteur pour apporter le gène manquant à la cellule malade, ndlr], s'est intégré dans une région dangereuse du génome, explique Marina Cavazzana-Calvo. Il a provoqué l'hyperexpression d'une protéine qui, normalement, ne devrait pas s'exprimer.» Une série de cellules s'est mise à proliférer de façon non contrôlée. «C'est une cause que nous avons identifiée