Menu
Libération
Interview

Un bébé né avec une maladie mortelle soigné avec la thérapie génique personnalisée : «Le traitement n’existait pas à sa naissance»

Article réservé aux abonnés
Aux Etats-Unis, un bébé atteint d’une maladie rare et mortelle a été traité sept mois après avoir vu le jour grâce à une thérapie génique conçue spécialement pour lui. Un grand pas vers la médecine personnalisée analysée par le directeur général du Généthon, Frédéric Revah.
Le 15 mai à l'hôpital de Philadelphie, KJ Muldoon, atteint d'une maladie rare et mortelle soignée avec la thérapie génique personnalisée, eavec le cardiologue Kiran Musunuru et la pédiatre Rebecca Ahrens-Nicklas. (Children's Hospital of Philadelp/AFP)
publié le 20 mai 2025 à 21h46

Une prouesse, une «avancée médicale historique», même, selon l’hôpital pour enfants de Philadelphie. L’équipe médicale de l’établissement a annoncé, dans the New England journal of medicine, le 15 mai, avoir traité un nouveau-né atteint d’une maladie rare et mortelle grâce à une thérapie génique personnalisée. La mutation dont souffrait le petit KJ Muldoon empêchait son foie de jouer pleinement son rôle, lui interdisant de manger des protéines et donc de prendre du poids. En utilisant notamment Crispr, une technologie permettant de découper l’ADN qui a valu à la Française Emmanuelle Charpentier, prix N