Un bébé né avec une maladie mortelle soigné avec la thérapie génique personnalisée : «Le traitement n’existait pas à sa naissance»

Une prouesse, une «avancée médicale historique», même, selon l’hôpital pour enfants de Philadelphie. L’équipe médicale de l’établissement a annoncé, dans the New England journal of medicine, le 15 mai, avoir traité un nouveau-né atteint d’une maladie rare et mortelle grâce à une thérapie génique personnalisée. La mutation dont souffrait le petit KJ Muldoon empêchait son foie de jouer pleinement son rôle, lui interdisant de manger des protéines et donc de prendre du poids. En utilisant notamment Crispr, une technologie permettant de découper l’ADN qui a valu à la Française Emmanuelle Charpentier, prix N